Evrysdi Go, à base de risdiplam, é indicado para adultos e crianças a partir de 2 anos e com peso mínimo de 20 kg; nova apresentação em comprimidos facilita a administração.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças com mais de 2 anos de idade e peso igual ou superior a 20 kg.
A nova apresentação do medicamento chega ao mercado em forma de comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada. A mudança busca facilitar a administração do tratamento, especialmente para pacientes e cuidadores que enfrentam dificuldades com a apresentação anterior.
O medicamento é destinado a pacientes com diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.
O que é a atrofia muscular espinhal?
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que provoca deficiência da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelo controle dos movimentos musculares.
A redução dessa proteína provoca a degeneração progressiva dessas células nervosas, causando fraqueza muscular e perda de massa muscular.
A doença pode comprometer atividades fundamentais do cotidiano, como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em quadros mais graves, também pode afetar os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição, aumentando o risco de complicações.
A AME é classificada em diferentes tipos, de acordo com a idade de início dos sintomas e o grau de comprometimento motor.
Como funciona o Evrysdi Go?
O risdiplam atua sobre o gene SMN2, estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa e funcional.
O objetivo do tratamento é aumentar a disponibilidade dessa proteína no organismo, contribuindo para a preservação dos neurônios motores e para a redução dos efeitos da doença.
Com isso, o medicamento busca melhorar ou preservar a função motora e retardar a progressão dos sintomas da atrofia muscular espinhal.
A aprovação do Evrysdi Go representa uma nova opção de apresentação do risdiplam, princípio ativo já utilizado no tratamento da doença.
Comprimidos facilitam a administração do tratamento
Uma das principais diferenças do Evrysdi Go em relação à apresentação anterior do risdiplam está na forma de administração.
Por ser disponibilizado em comprimidos revestidos, o medicamento não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores para seu preparo.
Além disso, os comprimidos podem ser administrados de duas formas:
- Ingeridos diretamente com água;
- Dissolvidos em água não clorada.
Outro diferencial está nas condições de armazenamento. O medicamento pode ser mantido em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração, o que pode facilitar sua conservação e transporte.
As mudanças buscam tornar a rotina de tratamento mais prática para pacientes e familiares.
Estudos clínicos avaliaram a eficácia do risdiplam
A aprovação do medicamento considera resultados de estudos clínicos realizados com pacientes de diferentes idades e tipos de atrofia muscular espinhal.
Em uma das pesquisas, 41 bebês diagnosticados com AME tipo 1, com idades entre 2 e 7 meses, receberam o tratamento com risdiplam.
Após 12 meses de acompanhamento, 29% dos participantes, o equivalente a 12 crianças, conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos.
Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos.
Após um ano de tratamento, os participantes que receberam o medicamento apresentaram uma melhora discreta na função motora em comparação com aqueles que receberam placebo.
A diferença observada foi de 1,6 ponto em uma escala de avaliação motora de 100 pontos.
Os resultados contribuem para a avaliação dos efeitos do risdiplam sobre a função motora e a evolução da doença. A resposta ao tratamento, entretanto, pode variar de acordo com as características clínicas de cada paciente.
Aprovação amplia as opções de tratamento da AME
A aprovação do Evrysdi Go pela Anvisa amplia as opções de apresentação do risdiplam para pacientes com atrofia muscular espinhal.
A possibilidade de administração em comprimidos e o armazenamento em temperatura ambiente podem representar maior praticidade na rotina de pessoas que convivem com a doença e de seus cuidadores.
A indicação aprovada contempla adultos e crianças com mais de 2 anos de idade e peso a partir de 20 kg, conforme os critérios estabelecidos para o medicamento.
O tratamento da AME deve ser realizado com acompanhamento médico especializado, considerando o diagnóstico, o tipo da doença e as condições clínicas de cada paciente.
